前編ー今、問い直す『生産性』の意味

1. 創薬研究における生産性と、それを規定する要素

生産性向上に必要なアプローチを検討するためには、まず創薬研究における生産性の定義を明確にすることが必要です。生産性とは、同じリソースを使用して得られる研究成果の量や質を指します。次に、生産性の高低を左右する要素を洗い出すことが不可欠です。これらの要因を明確にすることで、具体的な改善策を策定する手助けとなります。最後に、生産性の向上を目指す上で重要となる項目やKPIを明示することが望まれます。KPIは、目標達成のための重要な指標であり、これを設定することでチーム全体の方向性を明確にし、目標達成のプロセスを効果的に管理・監視することができます。

創薬研究の生産性の高さは、製薬会社が有望な医薬品候補を効率的かつ効果的に特定し、開発プロセスを進め、最終的にタイムリーかつ費用対効果の高い方法で市場に投入できることを意味します。一方、生産性の低さは、製薬会社が新薬を市場に投入する際に重大な課題と障害があることを示しています。

したがって製薬業界における創薬研究の生産性は、リソースの使用を最大化し、プロセスに必要な時間とコストを最小限に抑えながら、病気を効果的に治療する新薬を特定および開発する能力として定義できます。そこで本稿における「創薬研究の生産性」を、「価値」「品質」ならびに「オペレーションコスト」の3つの要因に分け、これらの概念を以下のように定義しました（図表1）。

図表1：創薬研究における「生産性」の概念

創薬研究における「生産性」の本質

創薬研究における生産性の指標については、さまざまな議論がなされています。パイプライン内の新薬候補の数は有用な指標になる可能性がありますが、必ずしも薬の品質や可能性を反映しているわけではありません。同様に、企業にとって重要な投資収益率（Return On Investment／ROI）は、医薬品開発が公衆衛生に及ぼす影響を完全にとらえることはできません。市場投入までの時間を指標とするのであれば、企業が新薬を市場に投入できるスピードは創薬研究の生産性の尺度にもなり得ます。しかしながらこの指標では、臨床試験や規制当局の承認など、医薬品開発プロセスの効率も含まれてしまいます。最終的に、創薬研究の生産性を測定するための最も包括的なアプローチには、指標を複合的に考慮して使用することになるでしょう。

本稿における概念としての生産性は「ヒト臨床での予見性の確立までをいかに迅速化し、成功への自信を深められるかという信念」と定義します。具体的には、創薬研究で見いだされた医薬品候補が特定の疾患または状態の治療に有効である可能性を示すこと、すなわち臨床におけるProof-of-Concept（PoC）試験でポジティブな結果が得られることとなります¹。この考えは、「創薬研究の仕事は化合物を作るところまで」とされる一般的なイメージとは異なりますが、臨床段階でPoCを確立することが製薬業界での創薬研究の成功の指標として妥当であると考えます。その理由は2つあります。第一に、医薬品候補の潜在的な有効性と安全性をヒトで実証することは、その医薬品をさらに追求する価値がある証拠になるためです。第二の理由は、この証拠は製薬会社が科学的および技術的能力を潜在的なパートナー、投資家、そして顧客に対して、さらなる開発のための資金を確保するための妥当性を示すことになるからです。

創薬研究における生産性の構成要素①：価値

創薬研究における価値とは、アンメット・メディカル・ニーズ（UMN）²の大きさと、それをどのように充足させるかの方法です。治療薬が存在しない疾患、治療法があっても十分な効果が期待できない、あるいは多額の費用がかかる、効果の発現まで時間がかかるといった疾患は、アンメット・メディカル・ニーズが大きいと言えます。価値における主要な課題には、どのような疾患領域に注力するのか、ターゲットに対して選択肢としてどのようなモダリティ³を持つべきか、目指すべき革新性（治療の効果の程度）などが含まれます。また充足の方法には、モダリティの選択やオープンイノベーションの推進といった活動が含まれます。すなわち価値とは創薬戦略そのものであり、組織に施した理想と方針に基づいて行われる創薬活動です。経営側には、競合環境の激化やモダリティへの多様化といった外的要因、中長期の経営計画を達成するための新たな領域への拡大（または選択と集中）といったニーズに対して、適切なテクノロジーへの投資配分の見直しと事業機会の創出が求められます。

創薬研究における生産性の構成要素②：品質

品質とは、科学的妥当性です。科学的妥当性を構築するのは、データに基づき薬の作用機序を説明できるか、研究段階から将来実施するヒトを対象とした試験（臨床試験）でも有効性が期待できるか、いかに早期に開発リスク（安全性の懸念）を予見して将来の失敗を最小限にするかなどの問いに対し、より信頼できる、または仮説を立証するための最短アプローチを採用する力です。科学レベルの高さが成功確率を高めると考えることができます。すなわち、品質を生み出す源泉は人材であり、サイエンティストの量と個々の科学レベルに依存します。人員の質と増加は生産性向上に直結するため、本質的にはマネジメント課題となります。例えば、もし人員を3分の1にしたら、同じ品質を確保するためには1人当たりの生産性を3倍に上げる方法を考えなくてはなりません。持続的な品質向上には、業界におけるリーダーシップや新しい取り組みを歓迎する価値観、仕組みはもちろん、雇用や採用制度、評価制度、報酬体系、キャリアパスがモチベーションを維持し続けられる環境か、人材流出が起きていないかを観察する必要があります。仮に制度やキャリアパスにおける選択肢の乏しさなどを理由に優秀な人材が退職し、その後、自身でベンチャー企業を立ち上げるなどの事態に至った場合、企業にとっては大きな損失となります。

創薬研究における生産性の構成要素③：オペレーションコスト

最後の「オペレーションコスト」は創薬研究に費やす時間（スピード）とコストを意味し、いわばオペレーションの効率性を表わしています。創薬プロジェクトの費用と時間を測定し効率的なオペレーションモデルを確立すること、デジタル（コンピューティングとデータに関連する全て）を導入しビジネスに画期的な変化をもたらすことでトランスフォーメーションを実現すること、また適切な動機づけによって組織目標に沿った行動を促すことで効率性を高めます。

現在、特にデジタル化を取り入れることで大きな変革が期待されている分野が、ビックデータとAI（人工知能）です。ビックデータは一般的に巨大で複雑なデータセットを意味し、膨大な情報処理を行うAI（創薬では往々にして、データのパターンを発見するアルゴリズムである機械学習）によって、創薬および開発を効率的に進め、かつコストを抑えることが期待されています。実際、この考えには合理性があります。医薬品開発過程が複雑であること、またその過程で大量のデータが発生すること、そして元来、生命現象そのものが複雑であることが、新薬の研究開発における不確実性と困難さを生み出しており、創薬がAIのアプリケーションにとって有望かつ理想的な分野と見なされているのです。米国では80年以上にわたり義務づけられていた動物実験を撤廃し、実験結果がなくても新薬の承認が可能になりました⁴。すでにビックデータとAIの導入は創薬研究活動の効率性向上においては所与と認識されており、中心的課題は、最新のアプローチ、すなわちデータサイエンス（広義にはデータからインサイトを得ること。バイオインフォマティクス、統計学、計算生物学を含む）とデータエンジニア（取り込みやクリーニングといったデータ構造と、クラウドなどのデータを格納するシステムを操作する人）、従来のアプローチを組み合わせるためにはどうしたらよいかにシフトしています。このようなトランスフォーメーションには、現場のマネジメントとリーダーシップが必要となります。

創薬研究の生産性を高めることは、取りも直さず「価値」と「品質」を向上させ、「オペレーション」と「コスト」効率をいかに高めるかを追求した結果、自分たちのやり方が正しいと信じる力の向上に他なりません。